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老年痴呆有望被治愈!基因疗法获突破

发表时间:2018-12-29 00:00

最近,研究人员通过使用一种病毒将一个特定的基因导入大脑,阻止了小鼠老年痴呆症的发展。这项研究是由英国老年痴呆症研究中心和欧洲研究委员会资助,相关研究结果发表在10月10日的《PNAS》杂志上。


在中国,阿尔茨海默病已经有700万人左右的患者,到2030年将增长到到1600万人。这种疾病的症状包括,记忆力丧失、困惑和情绪或性格的改变。在世界范围内有4750万人受痴呆症的影响,其中老年痴呆症是最常见的形式。目前还没有治愈老年痴呆症的方法,而药物也只能帮助缓解疾病的症状。


近日英国帝国理工学院的科学家们为这种疾病治疗开辟了一条新的道路。他们使用了一种改进的病毒,将一个PGC1-α基因传递给脑细胞,这个基因可在实验室中阻止细胞内β-淀粉样蛋白的形成,从而阻止了小鼠老年痴呆症的发展。(β-淀粉样蛋白触发老年痴呆症患者脑细胞死亡的主要组成部分)


Nicholas Mazarakis教授解释说:“在实验中所使用的改进病毒被称为慢病毒载体,并普遍应用于基因治疗,科学家利用慢病毒感染细胞的方式,产生了一个修改版本的病毒,将基因导入特定的细胞。它被用于在实验中来治疗从关节炎到癌症的一系列疾病。此前我们已经成功地在临床试验中利用慢病毒载体,将基因传递到帕金森病患者的大脑中。”


在这项新的研究中,该团队将含有基因PGC-1α的病毒,注入易患阿尔茨海默病的小鼠两个大脑区域。靶向的区域是海马体和皮质,因为这些区域是阿尔茨海默病中首先形成淀粉样蛋白斑块的区域。


动物在老年痴呆症的早期阶段接受了治疗,此时它们仍然没有发展出淀粉样斑块。四个月后,该研究小组发现,与未经治疗的小鼠相比,接受该基因的小鼠有非常少的淀粉样斑块,前者的大脑中有多个斑块。



此外,接受治疗的小鼠在记忆任务中表现的跟健康小鼠一样。任务包括一些挑战,例如,把小鼠笼子里的一个熟悉物体换成新的。如果小鼠有一个健康的记忆,它们将长时间的探索新的对象。


该研究小组还发现,接受基因治疗的小鼠的海马区内没有脑细胞的损失。除此之外,治疗后的小鼠的神经胶质细胞数量减少,在老年痴呆症中这类细胞可能释放有毒的炎性物质,从而导致进一步的细胞损伤。


蛋白PGC-1α是由PGC-1α基因编码的,参与体内代谢过程,包括调节糖和脂肪代谢。Sastre博士补充说,来自不同机构的其他研究表明,体育锻炼和化合物白藜芦醇——存在于红葡萄酒中,可能会增加PGC-1α蛋白的水平。然而,研究发现白藜芦醇只有作为药片服用时才有益,而不是从酒中摄取,因为酒精会抵消其带来的任何益处。该研究小组建议,在疾病的早期阶段——此时第一个症状出现——注射这种基因,是最有益处的。


Sastre博士说,现在他们希望探索将他们的研究成果转化为人类治疗。“我们仍然需要几年的时间才能转到临床使用。然而,对于一种迫切需要新选择的疾病来说,这项工作为未来的疗法提供了希望。”


英国阿尔茨海默病研究中心首席科学官David Reynolds博士说:“目前还没有治疗方法能够阻止老年痴呆症的进展,所以像这样的研究是非常重要的,有望找到新的和创新的方法,使我们接近于这一目标。本研究为‘探索基因治疗作为阿尔茨海默病的治疗策略’奠定了基础,但还需要进一步研究,来确定基因治疗用于这类疾病患者是否是安全的、有效的和实用的。这些研究结果支持PGC-1-α作为新药开发的一个潜在靶标,这是为这种破坏性疾病开发治疗方法的道路上迈出的可喜一步。”


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